アンメット メディカル ニーズ。 政策研ニュース|アンメット・メディカル・ニーズに対する医薬品の開発・承認状況 -2019年の動向-

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アンメット メディカル ニーズ

再生医療の基礎知識 再生医療は、細胞から臓器や組織を再生して行う医療のことであるが、その細胞の製造過程や誰の細胞であったかによってリスクやデメリットが変化する。 再生医療とは 本来ヒトが持つ自己修復力を引き出して回復をはかる再生医学の分野において、細胞が再生する力を活用した新しい医療技術のことを再生医療と呼ぶ。 損傷した体内の臓器や組織を新たに再生することで、失われた機能の回復を図る再生医療は、従来の治療では改善が難しいとされてきた病気に対する新たな治療方法として期待されている。 近年では一刻も早い再生医療の実用化へ向けて、確実な安全性確保を目指した臨床研究が活発に行われている。 以下動画は北海道テレビ放送「自分の細胞で脊髄損傷を治療!再生医療の最前線」。 再生医療に用いられる細胞の種類 再生医療では主に三つの細胞を使った取り組みが行われている。 それぞれ異なった特徴、メリット・デメリットが存在する。 幹細胞(体性幹細胞)• 【概要】 組織を修復および再生させる力を持つ、体内にある細胞のこと。 骨髄移植で用いられる造血幹細胞や、骨髄や脂肪組織に存在する間葉系幹細胞などが当てはまる• 【メリット】 ・もともと体内にある細胞を利用するため、がん化などの恐れが低く治療への応用がしやすい ・皮膚に存在する脂肪由来幹細胞など、採取が比較的容易である ・正常な状態にある組織から採取するため安全性が高い• 【デメリット】 ・体外での増殖や培養が難しい ・細胞が増えるための増殖能や異なる細胞へ分化する分化能に限界がある iPS細胞(人工多能性幹細胞)• 【概要】 すでに臓器や組織に分化した細胞である成熟した体細胞を未分化な状態に戻して、人工的に作る多能性細胞のこと。 2012年に京都大学の山中伸弥教授が発明して、ノーベル医学生理学賞を受賞したことで有名。 血液細胞や脂肪細胞、軟骨細胞など分化能の高い万能細胞であることから、将来的に臓器も作ることができる可能性が示唆されている• 【メリット】 ・多様な種類の細胞へ分化する、分化多能性を有する ・免疫細胞の働きを抑えたゲノム編集により、拒絶反応のリスクが低い ・体細胞からの作成が可能なため、ES細胞が抱えていた倫理的課題を回避できる• 【デメリット】 ・がん化の危険性がある ・安定した培養に向けての樹立に時間とコストがかかる ・安全性の高い作成技術が確立されていない ES細胞(胚性幹細胞)• 【概要】 胎児になる前の胚から作られた、人工の細胞のこと。 万能細胞としてiPS細胞よりも先に開発されたものの、胚とは細胞分裂した受精卵のことであり、生命の源となる細胞を利用するべきか否かという倫理上の課題が残されている• 【メリット】 ・iPS細胞と同じく分化多能性を有する ・ほぼ無限に増殖する ・ES細胞株の樹立により、研究開発が進められている• ここでは安全性やコスト面などから生じる課題・リスクと、2014年に施行された再生医療に関する法律により起こった変化を解説。 再生医療の課題 1.化合物医薬品と比べると、医師の技量や細胞を移植するタイミングに影響を受けやすい 従来の化合物医薬品と比べると、より細分化された治療にあたる再生医療では医師や医療機関の技量が結果を大きく左右する。 また移植するタイミングも影響をもたらす要因に繋がるため、判断の難しさが問題となる。 2.患者一人あたりの再生医療等製品製造のコストが高い iPS細胞やES細胞など多能性幹細胞の製造には、培養するための大量の培養液や、その中で成長因子となるタンパク質が必要とされる。 これらのコストは依然として高く、また患者一人一人にあわせた製造がさらにそのコストを押し上げることになる。 3.細胞の加工に必要な材料の安定した供給体制が確立されていない 細胞株の安定した樹立に必要な材料の供給体制は未だ確立されていない。 再生医療として活用するためには供給体制の整備も必要。 4.再生医療の効果とリスクが一般の人に十分知られていない 上記で述べた細胞毎に抱えるデメリットや、再生医療の万能性に潜むリスクはまだ十分な理解を得られていない。 再生医学として用いるためには徹底した周知が必要とされる。 再生医療のリスク 再生医療は主に以下3つのリスクが指摘されている。 iPS細胞やES細胞は万能細胞であるために、腫瘍化、がん化する可能性がある• 研究段階のため、効果や副作用について明らかになっていない部分がある。 自由診療で幹細胞治療を受けられる医療機関では思わぬ副作用が発生することも考えられる• 安全性や有効性が明確には把握できていない中、リスクの徹底的な排除を優先するため治療効果は小さくなりがち 再生医療の安全性を守るための法律 2014年11月25日に、再生医療の安全性を守るための法律として「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」と「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」が施行された。 概要 新しい医療技術の安全性を確保しながら迅速な推進を図るのが目的とされ、リスクの程度に応じて再生医療を提供するための手続きが定められている。 従来に比べ、臨床研究および臨床試験を終えての承認が二段階に変容し、条件や期限付きで「早期承認」が可能となった。 反対に厚生労働大臣への届け出なしに治療の提供や細胞の加工を行うと罰則が科される。 施行されたことによる変化• iPS細胞など再生医療等製品の安全性確保がなされれば、早期段階で治療に入ることができる• 患者のからだで有効性を確認しながら臨床データを取ることができる• 再生医療の発展とともに今後想定されるニーズと、その将来性について触れていきたい。 再生医療に対するニーズ 1.アンメットメディカルニーズ アンメットメディカルニーズとは、具体的な治療法のない疾患に対する医療ニーズのことを指し、再生医療はこれに大きく貢献すると考えられている。 例えば、細胞からの根治療法となる再生医療は、患者数が少なく開発が敬遠されてきた難病治療に対して臨床応用としてのアプローチを可能とする。 またこれまで治療法のなかった臓器機能の回復や闘病後の麻痺の改善など、その可能性は多岐にわたる。 アンメットメディカルニーズには、不眠症や生活習慣病など、生命に支障はなくとも患者数が多く、医療ニーズが強く望まれるものも存在する。 2.QOLの向上 長期の治療や闘病生活を短縮化できる再生医療は、患者や家族の負担を心身ともに軽減させQOLの向上に繋がる。 またこれによって患者は早期の段階で社会復帰ができ、家族の介護負担や看護負担の軽減も期待できる。 3.病気のメカニズムの解明 再生医療のヒト細胞の応用によって、マウスを使ってでしか研究できなかった病気のメカニズムを、患者のからだから作った極めて忠実な細胞モデルを使って研究することが可能となった。 これにより今後は多くの病気のメカニズムがより細かく解明されていくと考えられる。 4.再生医療を用いた創薬研究 病気メカニズムの解明によって、創薬研究にも光が差し込む。 ヒトの細胞を使った臨床試験が可能となり薬の成分がどのように作用していくのか確認することができる。 また患者の細胞を正常な細胞と比較することで、副作用の有無や新薬の有効性や安全性の確認が容易になる。 5.エイジングケア 再生医療では歯や毛髪の再生の研究もなされており、日本の高齢化社会において新たな希望と成り得る。 古くなった細胞を復活させる再生医療は、手軽さと安全性が担保されれば新たな定番のエイジングケア美容法として広く定着するだろう。 再生医療専門の美容クリニックも次々に登場しているが、価格面や安全性に対する不安から女性にとってまだまだ身近な存在とはなっていないのが現状。 再生医療市場の将来性 今後は、再生医学の発展と2014年の再生医療に関する法律の施行、世界的規模での競争の激化をうけて、iPS 細胞由来の再生医療等製品が加速度的に承認されていく流れが想定される。 また2030年には国内の再生医療市場が6140億円にのぼるとの予測データもあり、2020 年から2030 年にかけての急速な市場の発展拡大が考えられる。 これまで手の付けられなかった難病やアンメットメディカルニーズにメスを入れられることは再生医学における大きなパラダイムシフトであり、その市場の拡がりは計り知れない。

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脳・神経疾患の研究に挑むリコー 「アンメット」領域の薬剤や治療法の開発に貢献[Sponsored]

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治療に対する薬剤の貢献度と、 患者の満足度がともに低い、 有効な治療法が確立されていない疾病 のことを指します。 シンプルなグラフで表すと、以下のような感じになります。 縦軸に治療に対する薬剤貢献度、横軸に治療に対する患者の満足度をとった場合、左下の領域にくる疾患、ということです。 アンメットメディカルニーズを直訳すると、 満たされていない医療の需要ということになり、まさにこの満たされない領域を指しているのです。 このような領域では、未だに決定的な治療薬が少なく、新薬の貢献が期待されています。 アンメットメディカルニーズでの新薬開発は、• 手術に代わる治療法の選択肢ができる• 治療や入院にかかる日数の短縮が可能になる• 医療費の抑制につながる など、患者のみならず社会に対して貢献が大きいとされているため、この領域に注力する製薬企業が数多く存在します。 アンメットメディカルニーズの変化 では、これまでにアンメットメディカルニーズはどのように変化してきているのでしょうか。 実際のデータをもとに見ていきます。 まず下に示すのが、2010年ごろのデータです。 jpma. html 次に示すのは、2014年ごろのデータです。 jpma. html ここ数年のデータの違いですが、 左下の領域に存在している疾患の数が減っているのが分かります。 例えば、肝がん、肺がん、エイズなども、新薬の登場により治療法が向上し、左下の領域から右上の方へとシフトしていますね。 このようなデータの変化をみると、アンメットメディカルニーズに対して新薬が貢献できていることが読み取れます。 これからの医薬品開発 データだけを見ると、アンメットメディカルニーズがどんどん減っていっているため、医薬品開発がこれ以上あまり必要ないかのような印象を持ってしまうかもしれません。 それでは、これからの医薬品開発は一体どうなっていくのでしょうか。 アンメットメディカルニーズのさらなる解消 まずは、 未だに残っているアンメットメディカルニーズを解消していく動きが挙げられます。 新薬メーカーは毎年多額の研究開発費を投資して新薬の開発を目指していますから、これからも新薬により新しい医薬品は生まれ続けるでしょう。 ジェネリック医薬品の普及 次に、 ジェネリック医薬品による既存医薬品の置き換えが挙げられます。 先ほどのグラフのうち右上に存在している疾患は、既に治療法が確立され長年有効な薬が使われ続けているようなものも存在しています。 そのような長期にわたって使用されている医薬品には、ジェネリック医薬品が登場していきます。 ジェネリック医薬品は先発医薬品と比較して安価であるため、日本で膨らみ続けている医療費の削減に貢献すると考えられています。 日本では政府が2020年末までにジェネリック医薬品のシェア80%を目標に掲げていますから、今後もどんどん普及が広がっていくでしょう。 希少疾患に対するアプローチ また、一部の製薬企業では 希少疾患に対する新薬開発アプローチが行われています。 希少疾患は、患者の数が多くないけれど、有効な治療法が少ないといった疾患で、先ほどのグラフに載っていないようなものが数多く存在しています。 しかし、患者の数が少ない場合、新薬が開発されてもそれを使用する人数が少ないため、研究開発費用が回収できないというジレンマが生まれています。 研究開発の効率化により投資を抑制しつつ、有効な新薬開発を行うことで、このような疾患に対しても有効な治療法が確立されていくことが望まれています。 データの活用による治療全体のサポート、質の向上 また、大きな変化としては、薬だけでない治療全体のサポートが望まれてきています。 近年では、ITデバイスなどの発展などにより、患者の健康状態の把握がより簡単に行うことができるようになってきています。 また、 大量のデータの蓄積及び処理が可能になることにより、副作用の把握や取得した健康状態の詳細なモニタリングなどが可能になるため、治療に対してどのような影響があったのかという生活全体への評価が可能になることが予想されます。 そのため、製薬企業はその薬を使用した場合にどのような副作用が可能性として考えられるのか、あるいは生活のなかでどのようなことに気を付けた方が良いのか、今まで得られていた情報よりもより詳細に得ることができるようになるのです。 また、このような情報の蓄積は、 既存製品においてどこを向上させたらより良い治療につながるかというフィードバックを生むことになります。 さらには、 新薬開発において何に注力すればいいかという情報へとつながるため、新薬開発の効率化にもつながります。 製薬企業は新薬の開発のみに責任を負うのではなく、その新薬を利用する患者の治療全体に対して責任を持つような時代がくるかもしれません。 そのような製薬業界の未来に関して、もう少し突っ込んだ考察をした記事も書きましたので、興味がある方はぜひ見てください。

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ファイザー株式会社

アンメット メディカル ニーズ

治療に対する薬剤の貢献度と、 患者の満足度がともに低い、 有効な治療法が確立されていない疾病 のことを指します。 シンプルなグラフで表すと、以下のような感じになります。 縦軸に治療に対する薬剤貢献度、横軸に治療に対する患者の満足度をとった場合、左下の領域にくる疾患、ということです。 アンメットメディカルニーズを直訳すると、 満たされていない医療の需要ということになり、まさにこの満たされない領域を指しているのです。 このような領域では、未だに決定的な治療薬が少なく、新薬の貢献が期待されています。 アンメットメディカルニーズでの新薬開発は、• 手術に代わる治療法の選択肢ができる• 治療や入院にかかる日数の短縮が可能になる• 医療費の抑制につながる など、患者のみならず社会に対して貢献が大きいとされているため、この領域に注力する製薬企業が数多く存在します。 アンメットメディカルニーズの変化 では、これまでにアンメットメディカルニーズはどのように変化してきているのでしょうか。 実際のデータをもとに見ていきます。 まず下に示すのが、2010年ごろのデータです。 jpma. html 次に示すのは、2014年ごろのデータです。 jpma. html ここ数年のデータの違いですが、 左下の領域に存在している疾患の数が減っているのが分かります。 例えば、肝がん、肺がん、エイズなども、新薬の登場により治療法が向上し、左下の領域から右上の方へとシフトしていますね。 このようなデータの変化をみると、アンメットメディカルニーズに対して新薬が貢献できていることが読み取れます。 これからの医薬品開発 データだけを見ると、アンメットメディカルニーズがどんどん減っていっているため、医薬品開発がこれ以上あまり必要ないかのような印象を持ってしまうかもしれません。 それでは、これからの医薬品開発は一体どうなっていくのでしょうか。 アンメットメディカルニーズのさらなる解消 まずは、 未だに残っているアンメットメディカルニーズを解消していく動きが挙げられます。 新薬メーカーは毎年多額の研究開発費を投資して新薬の開発を目指していますから、これからも新薬により新しい医薬品は生まれ続けるでしょう。 ジェネリック医薬品の普及 次に、 ジェネリック医薬品による既存医薬品の置き換えが挙げられます。 先ほどのグラフのうち右上に存在している疾患は、既に治療法が確立され長年有効な薬が使われ続けているようなものも存在しています。 そのような長期にわたって使用されている医薬品には、ジェネリック医薬品が登場していきます。 ジェネリック医薬品は先発医薬品と比較して安価であるため、日本で膨らみ続けている医療費の削減に貢献すると考えられています。 日本では政府が2020年末までにジェネリック医薬品のシェア80%を目標に掲げていますから、今後もどんどん普及が広がっていくでしょう。 希少疾患に対するアプローチ また、一部の製薬企業では 希少疾患に対する新薬開発アプローチが行われています。 希少疾患は、患者の数が多くないけれど、有効な治療法が少ないといった疾患で、先ほどのグラフに載っていないようなものが数多く存在しています。 しかし、患者の数が少ない場合、新薬が開発されてもそれを使用する人数が少ないため、研究開発費用が回収できないというジレンマが生まれています。 研究開発の効率化により投資を抑制しつつ、有効な新薬開発を行うことで、このような疾患に対しても有効な治療法が確立されていくことが望まれています。 データの活用による治療全体のサポート、質の向上 また、大きな変化としては、薬だけでない治療全体のサポートが望まれてきています。 近年では、ITデバイスなどの発展などにより、患者の健康状態の把握がより簡単に行うことができるようになってきています。 また、 大量のデータの蓄積及び処理が可能になることにより、副作用の把握や取得した健康状態の詳細なモニタリングなどが可能になるため、治療に対してどのような影響があったのかという生活全体への評価が可能になることが予想されます。 そのため、製薬企業はその薬を使用した場合にどのような副作用が可能性として考えられるのか、あるいは生活のなかでどのようなことに気を付けた方が良いのか、今まで得られていた情報よりもより詳細に得ることができるようになるのです。 また、このような情報の蓄積は、 既存製品においてどこを向上させたらより良い治療につながるかというフィードバックを生むことになります。 さらには、 新薬開発において何に注力すればいいかという情報へとつながるため、新薬開発の効率化にもつながります。 製薬企業は新薬の開発のみに責任を負うのではなく、その新薬を利用する患者の治療全体に対して責任を持つような時代がくるかもしれません。 そのような製薬業界の未来に関して、もう少し突っ込んだ考察をした記事も書きましたので、興味がある方はぜひ見てください。

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